El síndrome del cromosoma X frágil es una enfermedad rara que afecta a uno de cada 4. mil hombres y una de cada 8 mil mujeres
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DOBLE LLAVE – Un equipo de científicos liderado por el investigador en Neurofarmacología de la Universidad Pompeu Fabra, Andrés Ozaita, y la Universidad del País Vasco, han estudiado el rimonabant como posible fármaco para tratar el síndrome del cromosoma X frágil. Se trata de un fármaco ya existente, desarrollado y aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos en 2007 para tratar la obesidad bajo.

El síndrome del cromosoma X frágil es la causa más común de discapacidad intelectual heredada, que hace que el cuerpo produzca cantidades muy bajas de la proteína, necesaria para que el cerebro funcione correctamente.

Los niños que nacen con este síndrome presentan, entre sus múltiples síntomas, discapacidad intelectual, comportamiento hiperactivo, trastorno del espectro autista, retraso en el habla y el lenguaje y un tono muscular bajo.

El estudio actual se basa en dosis 30 veces menores de rimonabant en comparación con aquellas que mostraban efectos contra la obesidad, lo que evitaría los efectos secundarios indeseados, como depresión o ansiedad.

Según los resultados de este estudio, parte de la tesis doctoral de Maria Gomis-González, el tratamiento con bajas dosis de rimonabant previene los fallos en la plasticidad sináptica de los ratones modelo de FXS correlacionando con la mejora cognitiva.

María Cordero

Con información de Innovaticias

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