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DOBLE LLAVE – Investigadores de los Estados Unidos y de Europa publicaron un estudio en Nature Medicine a través del cual informaron sobre una nueva opción de tratamiento para pacientes con fibrosis quística.
La tirosina alfa1 (Ta1) es una nueva terapia basada en una única molécula que no sólo corrige defectos genéticos y de tejido, sino que también reduce significativamente la inflamación observada en pacientes con fibrosis quística.
Uno de los coautores del trabajo, Allan L. Goldstein quien es profesor en la Residencia de Bioquímica y Medicina Molecular de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la Universidad George Washingon explicó que a pesar de que hay múltiples tratamientos para la fibrosis quística y, aunque estos han mejorado la esperanza de vida de forma espectacular, todavía hay sólo una vida útil de unos 40 años para los pacientes y «ningún tratamiento puede mantenerse solo».
«Desarrollamos un solo tratamiento que potencialmente puede corregir el defecto genético que causa la fibrosis quística y disminuir la inflamación que ocurre como resultado», afirma.
Tirosina alfa1
La fibrosis quística es una enfermedad genética que causa infecciones persistentes de pulmón y limita la capacidad de respirar con el tiempo. Ta1, una versión sintética de un péptido natural aislado en primer lugar del timo, corrige los múltiples defectos de tejido encontrados en los pulmones e intestino delgado en un modelo de ratón de fibrosis quística, así como los defectos en el CFTR visto en las células aisladas de pacientes con fibrosis quística.
Ta1 no sólo reduce significativamente la inflamación observada en la fibrosis quística, sino que también aumenta la maduración, la estabilidad y la actividad del CFTR. Aunque el péptido se produce en pequeñas cantidades en varios tejidos linfoides y no linfoides periféricos, las concentraciones más altas de Ta1 se encuentran en el timo. Aunque actualmente no está disponible en Estados Unidos, sin embargo, tiene un perfil de seguridad excelente y no induce los efectos secundarios y toxicidades comúnmente asociados con la mayoría de los agentes inmunomoduladores.
Ninoska Moncada / @ninoskamci
Con información de 20minutos
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